Primeiro paciente curado de um distúrbio sanguíneo raro ( anemia diseritropoética )

Usando uma técnica que evita o uso de altas doses de quimioterapia e radiação em preparação para um transplante de células-tronco, os médicos do Hospital Universitário de Illinois e do Health Sciences System documentaram a primeira cura de um paciente adulto com anemia diseritropoética congênita.



A Anemia Diseritropoética Congênita ( CDA ) é um distúrbio sanguíneo raro em que o organismo não produz  glóbulos vermelhos em quantidade suficiente , causando danos progressivos de órgãos e morte precoce.

David Levy com sua irmã, é o primeiro paciente adulto curado de CDA.
Crédito: David Levy

A técnica de transplante é única, porque permite que as células de um doador tomem gradualmente a medula óssea de um paciente sem usar agentes tóxicos para eliminar as células de um paciente antes do transplante.


Dr. Damiano Rondelli Professor de Hematologia da Universidade de Illinois em Chicago, diz que o protocolo pode ser usado mesmo em pacientes com uma longa história de doença.

"Para muitos pacientes adultos com uma doença do sangue, as opções de tratamento têm sido limitadas porque muitas vezes não estão doentes o suficiente para se qualificar para um procedimento arriscado, ou eles estão muito doentes para tolerar as drogas tóxicas usadas juntamente com um transplante padrão", disse Rondelli, que é também chefe de divisão de hematologia e oncologia e diretor do programa de transplante de células-tronco da UI Health.

"Este procedimento dá a alguns adultos a opção de um transplante de células estaminais que não estava disponível anteriormente."

Por mais de 30 anos, David Levy fez transfusões regulares de sangue para garantir que seus órgãos e tecidos recebessem oxigênio suficiente. Levy tinha 24 anos quando a dor se tornou tão grave que ele teve que se retirar da escola de pós-graduação.

"Passei os anos seguintes sem fazer nada - sem trabalho, sem escola, sem contato social - porque tudo o que eu podia me concentrar era controlar minha dor e recuperar minha saúde", disse Levy.

Aos 32 anos, Levy precisava de transfusões a cada duas ou três semanas; Tinha perdido o baço; Tinha um fígado aumentado; E estava sofrendo severamente de fadiga, palpitações cardíacas e intoxicação por ferro, um efeito colateral de transfusões de sangue regulares.

"Foi ruim", disse Levy. "Eu tinha passado por muita dor, eu estava com raiva e deprimido, e eu queria uma cura, por isso eu enviei um e-mail ao Dr. Rondelli". Dr. Rondelli realizou o transplante de Levy em 2014.

"O transplante foi difícil, e eu tive algumas complicações, mas estou de volta ao normal ", disse Levy, agora com 35 anos. "Eu ainda tenho alguma dor e algumas questões persistentes dos anos que minha condição não foi devidamente gerenciada, mas eu posso ser independente neste momento.Essa é a coisa mais importante para mim. "

Levy está terminando seu doutorado em psicologia e executando sessões de terapia de grupo em um hospital de saúde comportamental.

Rondelli diz que o potencial dessa abordagem para o transplante de células-tronco é muito promissor.

"O uso deste protocolo de transplante pode representar uma estratégia terapêutica segura para tratar pacientes adultos com muitos tipos de anemias congênitas - talvez a única cura possível", disse Rondelli.

Este relato de caso é publicado em uma carta ao editor na revista Bone Marrow Transplantation .


Editado  e Traduzido 
Se copiar ou criar link,é obrigatório citar a fonte
Do original e o blog ALAGOAS REAL

História Fonte

A Oh, P R Patel, N Aardsma, S R Mehendale, R Chowdhery, K Sweiss, D Rondelli. Non-myeloablative allogeneic stem cell transplant with post-transplant cyclophosphamide cures the first adult patient with congenital dyserythropoietic anemia. Bone Marrow Transplantation, 2017; DOI: 10.1038/bmt.2017.17

Comentários